在三臂非劣性試驗下右設限生存時間的半母數和參數模型設計

以作者查詢圖書館館藏

、以作者查詢臺灣博碩士

、以作者查詢全國書目

、勘誤回報

、線上人數：59

、訪客IP：3.145.86.211

姓名

何怡蓁(Yi-Chen HO) 查詢紙本館藏

畢業系所

統計研究所

論文名稱

在三臂非劣性試驗下右設限生存時間的半母數和參數模型設計
(Designs of Semi-parametric and Parametric Models in a Three-Arm Non-Inferiority Trial for right-censored survival time)

相關論文

★ 長期與存活資料之聯合模型-新方法和數值方法的改進	★ 復發事件存活分析的共享廣義伽瑪脆弱因子之半母數聯合模型
★ 加乘法風險模型結合長期追蹤資料之聯合模型	★ 有序雙重事件時間分析使用與時間相關的共變數－邊際方法的比較
★ 存活與長期追蹤資料之聯合模型－台灣愛滋病實例研究	★ 以聯合模型探討地中海果蠅繁殖力與老化之關係
★ 聯合模型在雞尾酒療法療效評估之應用—利用CD4/CD8比值探討台灣愛滋病資料	★ 時間相依共變數之雙重存活時間分析—台灣愛滋病病患存活時間與 CD4 / CD8 比值關係之案例研究
★ Cox比例風險模型之參數估計─比較部分概似法與聯合模型	★ 復發事件存活時間分析-丙型干擾素對慢性肉芽病患復發療效之案例研究
★ Cox 比例風險假設之探討與擴充風險模型之應用	★ 以聯合模型探討原發性膽汁性肝硬化
★ 聯合長期追蹤與存活資料分析－肝硬化病患之實例研究	★ 復發事件存活時間分析-rhDNase對囊狀纖維化病患復發療效之案例研究
★ 聯合長期追蹤與存活資料分析-原發性膽汁性肝硬化病患之實例研究	★ 復發事件存活時間分析-Thiotepa對膀胱癌病患復發療效之案例研究

檔案

[Endnote RIS 格式]

[Bibtex 格式]

[相關文章]

[文章引用]

[完整記錄]

[館藏目錄]

至系統瀏覽論文 (2027-7-1以後開放)

摘要(中)

本篇論文的研究目的是在三臂非劣性試驗下，針對主要終點為存活時間的右設限資料，計算三組治療組別不同比例所需的樣本數，並探討在何種比例下會得出最佳樣本數，同時確保最佳樣本數下的型一誤差和檢定力達到我們所設定的目標。研究將資料應用在不同的半母數模型來進行模擬，包括Cox迴歸模型、AFT模型和PO模型，其中假設生存時間為參數模型，包含Weibull、Rayleigh、Loglogistic、Pareto四種分配，我們以三組治療組別作為共變異數，利用模型估計迴歸係數，再利用大樣本的分布計算出樣本數和檢定力。最後，將此方法應用於結腸癌資料的研究中，以驗證其效果和可靠性。

摘要(英)

The purpose of this study is to calculate the required sample size for three treatment groups in a three-arm non-inferiority trial, where the primary endpoint is survival time with right-censored data. We aim to determine the optimal sample size under different proportions of the three treatment groups, ensuring that the Type I error rate and power meet our predetermined targets. The study involves applying data to various semiparametric models for simulation, including the Cox regression model, Accelerated Failure Time (AFT) model, and Proportional Odds (PO) model. The survival time is assumed to follow parametric models, which include Weibull, Rayleigh, Loglogistic, and Pareto distributions. Using the three treatment groups as covariates, we estimate the regression coefficients with these models and then calculate the sample size and power using large-sample distributions. Finally, this method is applied to a colon cancer dataset to verify its effectiveness and reliability.

關鍵字(中)

★ 三臂試驗
★ 非劣性試驗
★ 半母數模型
★ 最佳樣本數

關鍵字(英)

論文目次

中文摘要 i
Abstract ii
誌謝 iii
目錄 iv
圖目錄 vii
表目錄 viii
第一章緒論 1
1-1 研究動機 1
1-2 臨床試驗 1
1-3 非劣性試驗 3
1-4 三臂試驗 4
1-5 主要終點指標 6
1-6 存活時間資料 7
1-7 模型 7
1-8 文獻回顧 10
第二章研究方法 13
2-1 符號定義 13
2-2 檢定步驟 14
2-3樣本數的計算 16
2-4 最佳分配比例 17
第三章模擬研究 24
3-1 Cox模型 26
3-1-1 Cox模型-Weibull分配 26
3-1-2 Cox模型-Rayleigh分配 31
3-2 AFT模型 35
3-2-1 AFT模型-Weibull分配 35
3-2-2 AFT模型-Rayleigh分配 40
3-2-3 AFT模型-Loglogistic分配 45
3-2-4 AFT模型-Pareto分配 50
3-3 PO模型 55
3-3-1 PO模型-Loglogistic分配 55
3-4 錯誤配適 60
第四章實力分析 62
4-1結腸癌資料介紹 62
4-2結腸癌配適資料 65
4-3 計算樣本數 66
第五章結果及討論 70
參考文獻 72
附錄 75
附錄一檢定統計量 75
附錄二檢定統計量 76
附錄三真實係數(?) 是否和時間(t)相關 77
附錄四 Weibull分配的推導 83
附錄五 Rayleigh分配的推導 86
附錄六 Loglogistic分配的推導 91
附錄七 Pareto分配的推導 93
附錄八 Lognormal分配的推導 95
附錄九 Cox-Weibull生成時間推導97
附錄十 Cox-Rayleigh生成時間推導 98
附錄十一 AFT-Weibull生成時間推導 99
附錄十二 AFT-Rayleigh生成時間推導 100
附錄十三 AFT-Loglogistic生成時間推導 101
附錄十四 AFT-Pareto生成時間推導 102
附錄十五 PO-Loglogistic生成時間推導 103

參考文獻

Conn, A. R., Scheinberg, K., and Vicente, L. N.(2009). Introduction to Derivative-Free Optimization. Society for Industrial and Applied Mathematics.
Gamalo, M. A., Tiwari, R. C., and LaVange, L. M.(2014). Bayesian approach to the design and analysis of non-inferiority trials for anti-infective products. Pharmaceutical Statistics, 13(1):25-40.
Hasler, M., Vonk, R., and Hothorn, L. A .(2008).Assessing non-inferiority of a new treatment in a three-arm trial in the presence of heteroscedasticity. Statistics in Medicine,27(4):490-503.
Hauschke, D. and Pigeot, I.(2005).Establishing efficacy of a new experimental treatment in the ‘gold standard’design. Biometrical Journal: Journal of Mathematical Methods in Biosciences,47(6):782-786.
Kannarkatt, J., Joseph, J., and Kurniali, P. C., Al-Janadi, A. and Hrinczenko, B.(2017).Adjuvant chemotherapy for stage II colon cancer: a clinical dilemma.Journal of Oncology Practice,13(4):233-241.
Kieser, M.and Friede, T.(2007).Planning and analysis of three-arm non-inferiority trials with binary endpoints.Statistics in Medicine,26(2):253-273.
Koch, A. and Ro ̈hmel, J.(2004).Hypothesis testing in the “gold standard” design for proving the efficacy of an experimental treatment relative to placebo and a reference.Journal of Biopharmaceutical Statistics,14(2):315-325.
Kombrink, K., Munk, A.,and Friede, T.(2013).Design and semiparametric analysis of non-inferiority trials with active and placebo control for censored time-to-event data.Statistics in Medicine,32(18):3055-3066.
Lange, S. and Freitag, G.(2005).Choice of delta: requirements and reality--results of a systematic review.Biometrical journal.,47(1):12-27.
Laurie, J. A., Moertel, C. G., Fleming, T. R., Wieand, H. S., Leigh, J. E., Rubin, J.,McCormack, G. W., Gerstner, J. B., Krook, J. E., Malliard, J.(1989).Surgical adjuvant therapy of large-bowel carcinoma: an evaluation of levamisole and the combination of levamisole and fluorouracil. The North Central Cancer Treatment Group and the Mayo Clinic.Journal of Clinical Oncology,7(10):1447-1456.
Mielke, M., Munk, A., and Schacht, A.(2008).The assessment of non-inferiority in a gold standard design with censored, exponentially distributed endpoints.Statistics in Medicine,27(25):5093-5110.
Moertel, C. G., Fleming, T. R., Macdonald, J. S., Haller, D. G., Laurie, J. A., Tangen, C. M., Ungerleider, J. S., Emerson, W. A., Tormey, D. C., Glick, J. H.,et al.(1995). Fluorouracil plus levamisole as effective adjuvant therapy after resection of stage III colon carcinoma: a final report.Annals of Internal Medicine,122(5):321-326.
Peace, K. E.(2009).Design and analysis of clinical trials with time-to-event endpoints.CRC Press.
Pigeot, I., Scha ̈fer, J., Ro ̈hmel, J., and Hauschke, D.(2003).Assessing non-inferiority of a new treatment in a three-arm clinical trial including a placebo.Statistics in Medicine,22(6):883-899.
Tang, M.-L. and Tang, N.-S.(2004).Tests of noninferiority via rate difference for three-arm clinical trials with placebo.Journal of Biopharmaceutical Statistics,14(2):337-347.
王家芸 (2019).Statistical design for three-arm bioequivalence and non-inferiority confirmatory clinical trials using binary outcome as primary endpoint, 國立中央大學碩士論文.
余岱錡 (2023). 利用半母數模型分析三臂非劣性試驗, 國立中央大學碩士論文.
康楹婕 (2022). 利用半母數模型計算三臂非劣性試驗的樣本數, 國立中央大學碩士論文.
張芷瑄 (2023). 利用參數模型探討三臂非劣性試驗所需樣本數, 國立中央大學碩士論文.

指導教授

曾議寬(Yi-Kuan Tseng)

審核日期

2024-7-9

推文