分析分層二分資料的藥效比較之Dallal模型與強韌概似法的對比

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王彥霖(Yen-Lin Wang) 查詢紙本館藏

畢業系所

統計研究所

論文名稱

分析分層二分資料的藥效比較之Dallal模型與強韌概似法的對比
(Comparing Dallal Model and Robust Likelihood Approach for Analyzing Stratified Binary Data in Drug Efficacy Comparative Studies)

相關論文

★ 不需常態假設與不受離群值影響的選擇迴歸模型的方法	★ 用卜瓦松與負二項分配建構非負連續隨機變數平均數之概似函數
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★ 利用Bartlett第二等式來估計有序資料的相關性	★ 相關性連續與個數資料之強韌概似分析
★ 不偏估計函數之有效性比較	★ 一個分析相關性資料的新方法-複合估計方程式
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摘要(中)

在生物醫學研究領域中經常會有成對的資料，例如一個人的雙腳、雙耳等。當成對的器官或身體部位接受治療時，觀察到的結果可以分為治癒或未治癒，因此產生二元資料。若因分層因素而導致相同的治療下產生不同的治療效果，則需進行治療效果的同質性檢定 (homogeneity test) 以及共同性檢定 (common test)。由於成對的資料具有相關性，使得機率模型需要引入更多參數，造成配適變得困難。
在本研究中我們使用強韌化兩個獨立伯努利模型的概似函數來分析分層成對的二元資料。根據Tsou (2018) 提出的方法，我們的模型忽略了數據中的相關性。由於感興趣的參數的最大概似估計量具有一致性，我們仍然可以得出正確的統計推論。此外，在本文的模擬研究與實例分析中，我們將在同質性以及共同性的假設下，呈現我們提出的強韌分數檢定統計量 (robust score test statistics) 與Sun et al. (2022) 提出的Dallal模型的分數檢定統計量 (score test statistics) 之間進行比較。

摘要(英)

In the field of biomedical research, paired data are often encountered, such as a person′s feet or ears. When paired organs or body parts undergo treatment, the observed outcomes may be categorized as either healed or not healed, thus producing binary data. If stratification factors lead to different treatment effects under the same treatment, a homogeneity test and a common test are required to assess the treatment effect. Due to the correlation inherent in paired data, probability models need to incorporate additional parameters, making fitting the model more challenging.
In this study, we analyze stratified paired binary data using the likelihood functions of robustified two independent Bernoulli models. Following the method proposed by Tsou (2018), our model disregards the correlation therein. Since the maximum likelihood estimation of the parameter of interest exhibits consistency, we can still draw correct inferences. Furthermore, in the simulation studies and case analyses of this paper, we will present comparisons between the score test statistics of the Dallal model proposed by Sun et al. (2022) and the robust score test statistics we propose, under assumptions of homogeneity and commonality.

關鍵字(中)

★ 強韌概似函數方法
★ 強韌分數檢定統計量
★ 分層二元資料
★ 同質性檢定
★ 共同性檢定

關鍵字(英)

★ Robust likelihood approach
★ Robust score test statistics
★ Stratified binary data
★ Homogeneity test
★ Common test

論文目次

第一章緒論..........................................................................................................1
第二章文獻回顧..................................................................................................2
2.1 Dallal 模型............................................................................................... 2
2.1.1 參數的最大概似估計量..............................................................3
2.1.2 參數的費雪訊息矩陣..................................................................4
2.2 H01下之 Dallal 模型..............................................................................7
2.2.1 參數的最大概似估計量..............................................................7
2.2.2 參數的費雪訊息矩陣..................................................................7
2.3 H02下之 Dallal 模型..............................................................................9
2.3.1 參數的最大概似估計量..............................................................9
2.3.2 參數的費雪訊息矩陣................................................................10
2.4 分數檢定統計量...................................................................................10
2.5 華德檢定統計量...................................................................................10
第三章強韌化兩個獨立伯努利模型................................................................12
3.1 強韌化實作模型...................................................................................12
3.1.1 參數的最大概似估計量............................................................13
3.1.2 參數的費雪訊息矩陣................................................................14
3.1.3 分數函數的變異數矩陣............................................................15
3.1.4 感興趣的參數之修正項 A和 B ............................................... 17
3.2 H01下之強韌化實作模型................................................................... 18
3.2.1 參數的最大概似估計量............................................................18
3.2.2 參數的費雪訊息矩陣................................................................18
3.2.3 分數函數的變異數矩陣............................................................19
3.3 H02下之強韌化實作模型................................................................... 21
3.3.1 參數的最大概似估計量............................................................22
3.3.2 參數的費雪訊息矩陣................................................................22
3.3.3 分數函數的變異數矩陣............................................................22
V
3.4 分數檢定統計量...................................................................................22
第四章模擬研究................................................................................................24
4.1 資料的生成方式...................................................................................24
4.2 資料的生成問題...................................................................................24
4.3 模擬結果...............................................................................................25
第五章實例分析................................................................................................70
5.1 腳踝不穩定資料....................................................................................70
5.2 抗生素治療積液性中耳炎資料............................................................72
第六章結論........................................................................................................75
參考文獻..............................................................................................................76
附錄一：疊代問題..............................................................................................77
表 4-1： Ha 下各個參數的估計..........................................................................28
表 4-2： Ha 下各個參數的估計..........................................................................30
表 4-3： Ha 下各個參數的估計..........................................................................32
表 4-4： Ha 下各個參數的估計(相關性 0)........................................................34
表 4-5： Ha 下各個參數的估計(相關性 0.25)...................................................36
表 4-6： Ha 下各個參數的估計(相關性 0.5).....................................................38
表 4-7： Ha 下各個參數的估計(相關性 0.8).....................................................40
表 4-8： H01下各個參數的估計.........................................................................42
表 4-8-1： H01下型一誤差的機率......................................................................43
表 4-9： H01下各個參數的估計.........................................................................44
表 4-9-1： H01下型一誤差的機率......................................................................45
表 4-10： H01下各個參數的估計.......................................................................46
表 4-10-1： H01下型一誤差的機率....................................................................47
表 4-11： H01下各個參數的估計(相關性 0)..................................................... 48
表 4-11-1： H01下型一誤差的機率(相關性 0).................................................. 49
表 4-12： H01下各個參數的估計(相關性 0.25)................................................ 50
表 4-12-1： H01下型一誤差的機率(相關性 0.25).............................................51
表 4-13： H01下各個參數的估計(相關性 0.5).................................................. 52
表 4-13-1： H01下型一誤差的機率(相關性 0.5)...............................................53
表 4-14： H01下各個參數的估計(相關性 0.8).................................................. 54
表 4-14-1： H01下型一誤差的機率(相關性 0.8)...............................................55
表 4-15： H02 下各個參數的估計.......................................................................56
表 4-15-1： H02 下型一誤差的機率................................................................... 57
表 4-16： H02 下各個參數的估計.......................................................................58
表 4-16-1： H02 下型一誤差的機率................................................................... 59
表 4-17： H02 下各個參數的估計.......................................................................60
VII
表 4-17-1： H02 下型一誤差的機率................................................................... 61
表 4-18： H02 下各個參數的估計(相關性 0).....................................................62
表 4-18-1： H02 下型一誤差的機率(相關性 0)..................................................63
表 4-19： H02 下各個參數的估計(相關性 0.25)................................................64
表 4-19-1： H02 下型一誤差的機率(相關性 0.25).............................................65
表 4-20： H02 下各個參數的估計(相關性 0.5)..................................................66
表 4-20-1： H02 下型一誤差的機率(相關性 0.5)...............................................67
表 4-21： H02 下各個參數的估計(相關性 0.8)..................................................68
表 4-21-1： H02 下型一誤差的機率(相關性 0.8)...............................................69
表 5-1：腳踝不穩定資料....................................................................................70
表 5-1-1： Ha 下，表 5-1 之參數估計量...........................................................70
表 5-1-2： H01下，表 5-1 之參數估計量.......................................................... 71
表 5-1-3： H01下，表 5-1 之檢定結果.............................................................. 71
表 5-2：抗生素治療積液性中耳炎資料............................................................72
表 5-2-1： Ha 下，表 5-2 之參數估計量...........................................................73
表 5-2-2： H01下，表 5-2 之參數估計量.......................................................... 73
表 5-2-3： H01下，表 5-2 之檢定結果.............................................................. 73
表 5-2-4： H02 下，表 5-2 之參數估計量..........................................................74
表 5-2-5： H02 下，表 5-2 之檢定結果..............................................................74
附表 1...................................................................................................................77
附表 2...................................................................................................................78
附表 3...................................................................................................................79

參考文獻

[1] Royall, R. M. and Tsou, T. S. (2003). Interpreting statistical evidence by using
imperfect models: robust adjusted likelihood functions. Journal of the Royal
Statistical Society, Series B, 65: 391-404.
[2] Tsou, T. S. (2018). A robust likelihood approach to inference about the difference between two multinomial distributions in paired designs. Statistical Methods in Medical Research, 27: 3077-3091.
[3] Sun S, Li Z, Ai M, Jiang H. (2022). Risk difference tests for stratified binary data under Dallal′s model. Statistical Methods in Medical Research, 31: 1135-1156.
[4] Mandel EM, Bluestone CD, Rockette HE, et al. (1982). Duration of effusion after antibiotic treatment for acute otitis media: comparison of cefaclor and amoxicillin. Pediatr Infect Dis, 1: 310-316.
[5] Baldwin JN, Mckay MJ, Hiller CE, et al. (2017). Correlates of perceived ankle instability in healthy individuals aged 8 to 101 years. Arch Phys Med Rehabil, 98: 72-79.

指導教授

鄒宗山

審核日期

2024-7-11

推文