在三臂非劣性試驗下右設限生存時間的半母數和參數模型設計

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姓名

何怡蓁(Yi-Chen HO) 查詢紙本館藏

畢業系所

統計研究所

論文名稱

在三臂非劣性試驗下右設限生存時間的半母數和參數模型設計
(Designs of Semi-parametric and Parametric Models in a Three-Arm Non-Inferiority Trial for right-censored survival time)

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摘要(中)

本篇論文的研究目的是在三臂非劣性試驗下，針對主要終點為存活時間的右設限資料，計算三組治療組別不同比例所需的樣本數，並探討在何種比例下會得出最佳樣本數，同時確保最佳樣本數下的型一誤差和檢定力達到我們所設定的目標。研究將資料應用在不同的半母數模型來進行模擬，包括Cox迴歸模型、AFT模型和PO模型，其中假設生存時間為參數模型，包含Weibull、Rayleigh、Loglogistic、Pareto四種分配，我們以三組治療組別作為共變異數，利用模型估計迴歸係數，再利用大樣本的分布計算出樣本數和檢定力。最後，將此方法應用於結腸癌資料的研究中，以驗證其效果和可靠性。

摘要(英)

The purpose of this study is to calculate the required sample size for three treatment groups in a three-arm non-inferiority trial, where the primary endpoint is survival time with right-censored data. We aim to determine the optimal sample size under different proportions of the three treatment groups, ensuring that the Type I error rate and power meet our predetermined targets. The study involves applying data to various semiparametric models for simulation, including the Cox regression model, Accelerated Failure Time (AFT) model, and Proportional Odds (PO) model. The survival time is assumed to follow parametric models, which include Weibull, Rayleigh, Loglogistic, and Pareto distributions. Using the three treatment groups as covariates, we estimate the regression coefficients with these models and then calculate the sample size and power using large-sample distributions. Finally, this method is applied to a colon cancer dataset to verify its effectiveness and reliability.

關鍵字(中)

★ 三臂試驗
★ 非劣性試驗
★ 半母數模型
★ 最佳樣本數

關鍵字(英)

論文目次

中文摘要 i
Abstract ii
誌謝 iii
目錄 iv
圖目錄 vii
表目錄 viii
第一章緒論 1
1-1 研究動機 1
1-2 臨床試驗 1
1-3 非劣性試驗 3
1-4 三臂試驗 4
1-5 主要終點指標 6
1-6 存活時間資料 7
1-7 模型 7
1-8 文獻回顧 10
第二章研究方法 13
2-1 符號定義 13
2-2 檢定步驟 14
2-3樣本數的計算 16
2-4 最佳分配比例 17
第三章模擬研究 24
3-1 Cox模型 26
3-1-1 Cox模型-Weibull分配 26
3-1-2 Cox模型-Rayleigh分配 31
3-2 AFT模型 35
3-2-1 AFT模型-Weibull分配 35
3-2-2 AFT模型-Rayleigh分配 40
3-2-3 AFT模型-Loglogistic分配 45
3-2-4 AFT模型-Pareto分配 50
3-3 PO模型 55
3-3-1 PO模型-Loglogistic分配 55
3-4 錯誤配適 60
第四章實力分析 62
4-1結腸癌資料介紹 62
4-2結腸癌配適資料 65
4-3 計算樣本數 66
第五章結果及討論 70
參考文獻 72
附錄 75
附錄一檢定統計量 75
附錄二檢定統計量 76
附錄三真實係數(?) 是否和時間(t)相關 77
附錄四 Weibull分配的推導 83
附錄五 Rayleigh分配的推導 86
附錄六 Loglogistic分配的推導 91
附錄七 Pareto分配的推導 93
附錄八 Lognormal分配的推導 95
附錄九 Cox-Weibull生成時間推導97
附錄十 Cox-Rayleigh生成時間推導 98
附錄十一 AFT-Weibull生成時間推導 99
附錄十二 AFT-Rayleigh生成時間推導 100
附錄十三 AFT-Loglogistic生成時間推導 101
附錄十四 AFT-Pareto生成時間推導 102
附錄十五 PO-Loglogistic生成時間推導 103

參考文獻

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康楹婕 (2022). 利用半母數模型計算三臂非劣性試驗的樣本數, 國立中央大學碩士論文.
張芷瑄 (2023). 利用參數模型探討三臂非劣性試驗所需樣本數, 國立中央大學碩士論文.

指導教授

曾議寬(Yi-Kuan Tseng)

審核日期

2024-7-9

推文